遗传修补治疗镰状细胞病

　　领导该研究的是美国Memorial Sloan Kettering癌症中心的Michel Sadelain。他警告说，这一研究仍然处于早期阶段。但是他说，这一研究为对付目前几乎无法治愈的镰状细胞病提供了希望。

　　患有镰状细胞病的人拥有一个缺陷基因，这让他们的红细胞改变形状，阻塞小血管。这会导致疼痛、器官损伤和中风。把健康的干细胞移植到病人体内能够治愈这种疾病。干细胞是一种尚未分化的细胞，能够产生红细胞。但是只有一小部分的镰状细胞病患者能找到合适的干细胞捐献者。

　　现在，Sadelain研究组的研究表明，有可能“修补”从患者体内取出的干细胞，然后把它们放回到患者体内。这在理论上将会消除寻找适当捐献者这一困难。

　　该研究组的研究人员现在已经证明，修补干细胞这第一步是可能的。为了做到这一点，他们让缺陷基因沉默，同时植入一个健康基因来替代它。这些研究人员利用一种名叫小干扰RNA (siRNA)的遗传物质片段来关闭缺陷基因，这种小干扰RNA能够破坏特定的基因。

　　Sadelain及其同事正在患有这种疾病的老鼠身上测试下一步，也就是把修补后的细胞重新返回患者体内。Sadelain表示，尽管这一手段需要很高的技术，这不意味着它对发展中国家不合适而遭到拒绝，因为治疗诸如镰状细胞病这一类慢性病非常昂贵。他告诉本网络记者，“一种一劳永逸的痊愈性治疗手段在经济上是有竞争力的。”

　　英国牛津大学Weatherall分子医学研究所的David Weatherall说，这是个非常好的科学研究。但是，他补充说，“在实践上的问题是，从实验室中的几个细胞培养到治疗患者所需的数目，这有相当的困难。”

　　Weatherall还指出，开发这一手段并评估小干扰RNA技术的安全性，还需要更多的研究。“一种治愈镰状细胞病的方法还没有垂手可得。”

　　镰状细胞是世界上最常见的单基因病之一，它主要影响非洲、印度、地中海和中东人的后裔。

　　从父母中的一方继承了这种缺陷基因的人们对疟疾有一定免疫力，同时也不会得镰状细胞病，这让他们比没有这一基因的人们更有优势。但是这种优势使得这种基因在热带地区特别流行，这意味着人们可能会从父母双方同时继承这一基因，从而患上这种疾病。