众所周知，血液系统的疾病诊疗一直是医学上的难点，其中，多发性骨髓瘤（简称MM）和骨髓增生异常综合征（简称MDS）更是两种不可治愈的恶性血液疾病。中高危的骨髓增生异常综合征患者的生存期平均不到一年，有1/3的高危患者会在临床上会转化为急性骨髓细胞白血病，其生存期更是只有寥寥数月。因此，不少患者认为，患了这两种疾病，几乎是被判了死刑。日前，在一个有关血液肿瘤疾病的健康教育活动上，国内知名血液学专家共同分享了国际上治疗的最新成果，记者了解到，随着新型靶向药物的出现，这两种疾病的治疗出现了新的曙光。

　　目前， MM在国外的发病率位居血液恶性肿瘤发病率的第二位，在我国的发病率约为十万分之二，患者多集中在60岁以上的老年人，仅有30%的患者生存期超过5年。

　　骨髓增生异常综合征（MDS）是血液恶性肿瘤的一种，是指某些因素损伤骨髓造血干细胞所引起的一组以骨髓病态造血、外周血中一系或数系血细胞减少，及形态异常和免疫功能、止血功能障碍为主要表现的血液病。亚太地区是MDS的多发地区，在中国，MDS的发病率约为十万分之三，而且现在发病率呈现出升高的趋势。中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿教授介绍，“中高危的骨髓增生异常综合征患者的生存期平均不到一年，有1/3的高危患者会在临床上会转化为急性骨髓细胞白血病，其生存期更是只有寥寥数月。”目前，MDS的病因尚不明确，可能与遗传，环境，或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关，其病症也多见于60岁以上的老年人。

　　据悉，MDS一直缺乏有效的诊断和治疗手段，也没有统一的诊疗标准。中国医学科学院血液学研究所血液病医院副院长王建祥教授表示：“长期以来，MDS的治疗一直是血液界的棘手地带。直至2004年，随着去甲基化药物的问世，骨髓增生异常综合征在世界范围内的治疗才显露出一丝曙光。”据悉，去甲基化药物已成为美国癌症综合网络（NCCN）指南治疗MDS的优先推荐药物，它能够延迟疾病的进展时间，并延长患者的生存期。另外，与传统化疗药物相比，它的安全性更好。