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小儿骨髓增生异常综合征

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小儿骨髓增生异常综合征治疗方法_如何治疗小儿骨髓增生异常综合征

  西医治疗

  在治疗上尚无特效的方法。鉴于各亚型间是一种疾病的不同发展阶段,治疗应根据不同的病期而异。RA和RARS采用调节造血的药物为主,可按慢性再障治疗或给予诱导分化,如雄激素、肾上腺皮质激素、维A酸、干扰素等。如病情向白血病进展,可采用单药或联合化疗,RAEBT治疗如同急性白血病。异基因骨髓移植是治愈此症的惟一途径,使用造血生长因子如莫拉司亭(GM-CSF) 或非格司亭(G-CSF)、白介素-3、促红细胞生成素(EPO)等可使部分患者获得缓解。 MDS的有效治疗尚缺乏成熟的办法,有待进一步研究。一般应遵循按阶段施治的原则。如RA和RAS主要问题是贫血,多采用以调节和刺激造血的药物为主,类似于再生障碍性贫血的治疗。RAER、RAEB-T和CMML可选用诱导分化、化疗或骨髓移植。

  1.刺激造血

  (1)司坦唑醇(康力龙):0.05mg/kg,3次/d,疗程3~12个月。

  (2)大剂量甲泼尼龙(甲基强的松龙):30mg/(kg·d)(总量不超过1000mg/d),3天。

  (3)莫拉司亭(GM-CSF):120μg/(m2·d),2周,间隔2周,可用至3疗程,或非格司亭(G-CSF) 2μg/(kg·d)×7天,休息3天,再用1疗程,可使84%~89%病人的中性粒细胞绝对值提高;也可非格司亭(G-CSF)与促红细胞生成素[EPO,200~1600μg/(kg·w):静脉注射]合用。

  (4)重组白细胞介素3(rhIL-3):30~1000μg/m2和促红细胞生成素[200~1600μg/(kg·w)静脉注射],可分别对50%和25%的病人有效。

  2.诱导分化

  (1)顺式或全反式维甲酸:2~4mg/(kg·d)或20~40mg/(m2·d),口服,疗程6~12周以上。

  (2)干扰素α:300万U/(m2·d),每周5天,疗程5~7周以上,对CMML疗效较好。

  (3)靛玉红:50~100mg/(m2·d),分3次口服,疗程3个月以上。

  (4)三尖杉碱:0.3~0.5mg/(m2·d),静脉滴注,每天或隔天1次,10~15次1个疗程。

  (5)联合用药: ①维A酸:100mg/(m2·d) 6TG [12.5~25mg/(m2·d)×(2~8周)]。 ②维A酸 长春新碱(VCR)1~2mg/(m2·w)×2~8周。 ③三尖杉碱1.5mg/(m2·d) 左旋咪唑100mg/d分3次口服 干扰素α 250万U/(m2·d) 泼尼松20mg/(m2·d),14天1个疗程,休息10~14天,开始第2疗程。

  3.化疗

  (1)小剂量阿糖胞苷(Ara-C):10mg/m2,2次/d,皮下注射×6周。可使约1/3病例红细胞和血小板输注减少,但并不能诱导MDS病人的GM-CFU产生形态学和免疫表型的变化。

  (2)蒽环类药: ①阿柔比星(阿克拉霉素)3~14mg/(m2·d),连用7~10天为1个疗程,共2疗程。 ②伊达比星(4-去甲氧柔红霉素)25~50mg/(m2·d),分4次口服,第1天、第14天或第21天服用,2~3周为1个疗程,共用2~4疗程。

  (3)依托泊苷(足叶乙甙):100mg/(m2·d)×5天,后改为50mg/(m2·d),每周2次,可用于CMML治疗。

  (4)小剂量三尖杉碱:0.3~0.6mg/(m2·d),每天或隔天1次,10~15次1个疗程,休息10~15天,再接下一疗程。

  (5)联合化疗:采用DA(柔红霉素 阿糖胞苷)、DAT(DA 6-TG)、HA(高三尖杉碱 阿糖胞苷)、HOAP(高三尖杉酪碱、长春新碱、阿糖胞苷、泼尼松)、DOAP、DHA或MA(米托恩醌 阿糖胞苷)方案治疗RAEB、RAEBT和CMML及其继发性白血病,有报告可使49%的病例得到缓解。一些临床结果提示,多药联合化疗仅适用于白血病转化期或由体外培养、细胞遗传学检查、临床表现和实验室发现确定为有白血病转化倾向者。但早期采用强烈方案并不能预防和推迟白血病的转化。

  4.骨髓移植 异基因骨髓移植为治疗MDS的最有效途径,对小儿RAEB尤好,故有条件者应选择此法。自身骨髓移植或外周血造血干细胞移植也值得试用。继发于癌症治疗后的MDS患者,建议在RAEB或RAEB-T早期进行移植为好。

  以上内容仅供参考,如有需要请详细咨询相关医师或者相关医疗机构。

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